AI設計的藥物首秀人體試驗

四年前，生物技術公司Insilico Medicine僅用了46天的時間，就利用AI設計出一個針對纖維化蛋白的分子，當時這只是一個概念驗證。隨後針對該蛋白的多種有效藥物，為公司的AI提供了豐富的訓練數據，該公司取得了迅速的進展。本周，Insilico開始在人體中進行AI設計藥物的二期臨床試驗。這是製藥行業的首次嘗試，預示著未來的藥物研發將比過去幾十年更快、更便宜、更好。

傳統的藥物研發歷來是繁瑣、緩慢、昂貴的。研究人員首先需要找出導致某種疾病的原因，通常會發現某個蛋白質是罪魁禍首。然後，他們要從數萬個可能針對該蛋白質的候選化合物中篩選出一小部分看似有前途的化合物，然後進行合成。在這些化合物中，只有少數幾個能夠進一步研究，而能進入人體臨床試驗的就更少了。

在超過一百萬個篩選過的分子中，平均只有一個能夠進入後期臨床試驗並最終獲得批准使用。從發現到批准的過程需要12到15年的時間，投資大約在10億美元左右。

Insilico似乎已經顛覆了這些常規。由於該公司的技術，用於治療特發性肺纖維化（IPF）的候選藥物，研發時間僅為通常時間的三分之一，成本也只有通常成本的十分之一。公司採用了兩種不同形式的AI技術。

Insilico開發的藥物之一被稱為INS018_055。這是一種抗纖維化的小分子抑制劑，意味著它能減緩組織增厚和疤痕的進程。Insilico正在中國和美國招募60名患有特發性肺纖維化的患者，他們將接受這種藥物的12周劑量。全球約有五百萬人患有IPF，一旦確診，患者的壽命通常只能再延長三到四年。

Insilico已經利用AI技術發現了12種處於臨床前階段的藥物候選品。其中三種已經進入臨床試驗，但INS018_055是第一種進入二期試驗的。二期試驗的目的是測試藥物的安全性並確定藥物是否有效，一期試驗的目的是了解其安全性和副作用，而三期試驗則是測試副作用，並在更大的人群中查看其對疾病狀況的改善程度。

這僅僅是Insilico和AI藥物發現的開始。根據摩根斯坦利的一份報告，AI工具在未來十年可能有助於開發出價值可能達500億美元的50種新藥。「對於Insilico，臨床試驗是真正的檢驗時刻，」該公司的創始人兼CEO，Alex Zhavoronkov對《金融時報》表示，「但這也是AI和整個行業的真正考驗，所有人都應該關注。」