AI设计的药物首秀人体试验

四年前，生物技术公司Insilico Medicine仅用了46天的时间，就利用AI设计出一个针对纤维化蛋白的分子，当时这只是一个概念验证。随后针对该蛋白的多种有效药物，为公司的AI提供了丰富的训练数据，该公司取得了迅速的进展。本周，Insilico开始在人体中进行AI设计药物的二期临床试验。这是制药行业的首次尝试，预示著未来的药物研发将比过去几十年更快、更便宜、更好。

传统的药物研发历来是繁琐、缓慢、昂贵的。研究人员首先需要找出导致某种疾病的原因，通常会发现某个蛋白质是罪魁祸首。然后，他们要从数万个可能针对该蛋白质的候选化合物中筛选出一小部分看似有前途的化合物，然后进行合成。在这些化合物中，只有少数几个能够进一步研究，而能进入人体临床试验的就更少了。

在超过一百万个筛选过的分子中，平均只有一个能够进入后期临床试验并最终获得批准使用。从发现到批准的过程需要12到15年的时间，投资大约在10亿美元左右。

Insilico似乎已经颠覆了这些常规。由于该公司的技术，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的候选药物，研发时间仅为通常时间的三分之一，成本也只有通常成本的十分之一。公司采用了两种不同形式的AI技术。

Insilico开发的药物之一被称为INS018_055。这是一种抗纤维化的小分子抑制剂，意味著它能减缓组织增厚和疤痕的进程。Insilico正在中国和美国招募60名患有特发性肺纤维化的患者，他们将接受这种药物的12周剂量。全球约有五百万人患有IPF，一旦确诊，患者的寿命通常只能再延长三到四年。

Insilico已经利用AI技术发现了12种处于临床前阶段的药物候选品。其中三种已经进入临床试验，但INS018_055是第一种进入二期试验的。二期试验的目的是测试药物的安全性并确定药物是否有效，一期试验的目的是了解其安全性和副作用，而三期试验则是测试副作用，并在更大的人群中查看其对疾病状况的改善程度。

这仅仅是Insilico和AI药物发现的开始。根据摩根斯坦利的一份报告，AI工具在未来十年可能有助于开发出价值可能达500亿美元的50种新药。“对于Insilico，临床试验是真正的检验时刻，”该公司的创始人兼CEO，Alex Zhavoronkov对《金融时报》表示，“但这也是AI和整个行业的真正考验，所有人都应该关注。”