中國在短短兩週內被外媒曝光兩起基因編輯療法致死事件。死者分別是一名患有俗稱認知障礙症的女童，以及一名患有杜氏肌營養不良症（DMD）的男童，兩人先後於去年3月及8月死亡。這兩起死亡事件再次打擊了中國在生物醫藥領域與美國抗衡的雄心。

美國生物醫藥媒體 STAT News 於8月5日發布一篇報導，標題為《基因編輯試驗再傳兒童死亡事故，中國醫療透明度與安全爭議再起（Once again, child dies in gene-editing trial in China, rekindling debate on transparency and safety）》。

該報導揭露，患有杜氏肌營養不良症的男童，於去年8月在生物醫藥初創企業輝大基因開發的基因編輯療法臨床試驗中死亡。該試驗性療法係通過 CRISPR 基因編輯技術治療杜氏肌營養不良症。

根據輝大基因在美國臨床試驗註冊平台的登記資訊，這項人體試驗於2024年12月在上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心啟動，計劃招募4歲至8歲、仍具行走能力但運動功能受損的杜氏肌營養不良症男童。

前兩名受試者的試驗結果並不突出。2025年5月，輝大基因首席執行官陸英明（Alvin Luk）在美國基因與細胞治療學會（American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT）年會上表示，首位接受低劑量治療的男童體內，僅能檢測到微量抗肌萎縮蛋白——即杜氏肌營養不良患者體內缺失的關鍵蛋白。輝大後續將給藥劑量提升至每公斤體重約100萬億病毒顆粒。

然而，大約三個月後便發生了死亡事件。死亡男童屬於高劑量組，是試驗中第四名、也是最後一名接受 HG302 療法的受試者。該男童在接受大劑量全身給藥的腺相關病毒（AAV）載體後，出現嚴重的補體系統與細胞因子活化，進而發展為急性呼吸窘迫綜合徵（ARDS），最終不治身亡。

此後，陸英明與公司首席技術官相繼於同年夏季離職。

STAT News 的報導刊出後，輝大基因於8月5日發表聲明，將男童死亡歸因於治療引發的嚴重免疫反應，並進一步導致急性呼吸窘迫綜合徵。

輝大基因表示，醫院獲悉這起嚴重不良事件後，已通過院內倫理委員會和項目監管流程於法定時間內上報，之後也按要求提交了初步報告與跟進報告。公司已於今年1月將完整的調查結果提交給同行評審，所有科學細節將在論文正式發表後對外公開。

這是中國在短短兩週內被外媒曝光的第二起基因編輯療法致死事件，此前一例則是一名女童。

稍早前的7月23日，國際學術期刊《科學》（Science）和學術誠信監督平台「撤稿觀察」（Retraction Watch）披露，一名患有俗稱認知障礙症的6歲女童，於去年3月在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受基因編輯治療後死亡，且研究團隊之後發表論文時，並未披露這項人體試驗與女童死亡事件。該女童罹患的罕見遺傳疾病，學名為斯奈德斯—布洛克—坎波綜合徵（Snijders Blok-Campeau syndrome），俗稱認知障礙症。