國際頂級學術期刊《科學》（Science）與學術誠信監督平台「撤稿觀察」（Retraction Watch）7月23日聯合披露，中國一項實驗性基因編輯臨床試驗導致一名6歲女童死亡，而相關研究團隊未公開這一事件，引發國際學界震動。上海交通大學醫學院及上海市有關部門目前已介入調查。

據報道，這名患有罕見遺傳疾病「斯奈德斯—布洛克—坎波綜合征」（Snijders Blok-Campeau syndrome）的6歲女童，於2025年3月24日在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受實驗性腦部鹼基編輯治療。該項目負責人仇子龍團隊當時宣稱，這是全球首例腦靶向基因編輯治療。

A clinical trial in China resulted in the death of its sole patient: a 6-year-old girl with a rare genetic mutation affecting her cognitive development. Her death has never been reported publicly, even though the medical team published its preclinical work in Nature earlier this… pic.twitter.com/3jciyILBtw

— Byron Wan (@Byron_Wan) July 26, 2026

然而，治療三天後，女童開始發燒，並出現嚴重腎損傷；一周內因嚴重免疫反應引發血栓性微血管病，經搶救無效身亡。新華醫院倫理委員會事後認定，女童死亡與此次基因編輯治療「肯定相關」。她也是該項臨床試驗唯一的受試者，但這一死亡事件一年多來始終未對外公開。

《科學》披露，女童家屬為參與試驗共支付約86萬美元（約582萬元人民幣），資金主要來自家庭積蓄及向親友借款。其中約13萬美元分批匯入負責實驗的研究員楊侃個人賬戶。楊侃解釋稱，額外經費用於後續數據分析，女童去世後已將該筆款項退還。家屬還表示，他們曾多次宴請項目負責人仇子龍，並贈送多部iPhone、一台iPad及一箱茅台酒。

更具爭議的是，2026年2月，仇子龍團隊聯合復旦大學及新華醫院研究人員在國際期刊《自然》（Nature）發表有關基因編輯技術的小鼠研究論文，但文中既未提及此前的人體試驗，也未披露女童死亡事件。論文最終版本還刪除了女童一家相關基因數據，以及致謝中感謝其「參與和支持」的內容。

《科學》指出，多位遺傳學、病毒學及生物倫理學專家認為，研究團隊可能淡化了試驗風險，忽視動物實驗中已經出現的安全警示，並在成功可能性有限的情況下仍推進人體試驗。他們呼籲全面審查相關論文的數據、圖片及資金來源，認為部分問題甚至可能達到撤稿標準。

《自然》雜誌則表示，在論文審稿期間並未獲悉患者死亡事件及醫院受罰情況，若相關信息當時已披露，將會影響編輯評估與發表決定。

事實上，女童家屬在論文發表後已向上海交通大學醫學院投訴，要求調查並撤回論文。

據報道，2025年9月，上海有關部門曾因醫院未妥善監管該試驗、未按規定登記商業資助信息，對新華醫院處以約2.4萬元人民幣罰款。

不過，報道表示，根據官方文件和女童父母提供的材料，醫院是依據一項無需國家監管機構批准的規定允許仇子龍進行試驗性治療，研究負責人仇子龍未受到任何公開處罰。

報道引述美國德州大學西南醫學中心、從事基因治療研究的史蒂文•格雷（Steven Gray）的意見：「這項試驗本來就不應該進行。」

在《科學》期刊發布的調查報告後三天，7月26日，上海交通大學醫學院發表聲明稱，已成立專項工作組，對事件展開全面調查，並強調一貫重視科研誠信和科研倫理，堅決反對違反科研規範的醫學研究，將依據調查結果嚴肅處理相關責任人。上海市楊浦區衛生健康委員會隨後也證實，相關部門已介入跟進。

有律師指出，若調查證實此次臨床試驗存在倫理審查不足、知情同意不充分等問題，相關責任主體不僅可能承擔行政、民事責任，情節嚴重者還可能涉及刑事責任。

在中國民眾常用的社交平台微博和抖音上，不少網民討論「為什麼敢在人身上做基因編輯」上。有網民指出，為什麼實驗已經在四隻靈長類動物身上顯示有風險、卻依然被放在人類身上實行了、甚至向家屬收費了？

一則微博留言稱：「毒理報告已經有明顯的肝臟損傷風險還要繼續誘騙家長，這沒人性的瘋子啊。」

這起事件也引發國際媒體廣泛關注。法國媒體BFMTV指出，繼2018年賀建奎「基因編輯嬰兒」事件後，此次女童死亡事件再次重創中國生物醫學研究的國際信譽，也再次暴露中國在推動尖端基因編輯技術過程中，科研倫理與監管機制所面臨的重大挑戰。

2018年，中國科學家賀建奎宣布一對經基因編輯的雙胞胎女嬰誕生，引起全球科學界及中國社會廣泛爭議。中國官方其後對事件作出嚴厲批評，賀建奎因非法行醫罪被判有期徒刑三年。