国际顶级学术期刊《科学》（Science）与学术诚信监督平台“撤稿观察”（Retraction Watch）7月23日联合披露，中国一项实验性基因编辑临床试验导致一名6岁女童死亡，而相关研究团队未公开这一事件，引发国际学界震动。上海交通大学医学院及上海市有关部门目前已介入调查。
据报道，这名患有罕见遗传疾病“斯奈德斯—布洛克—坎波综合征”（Snijders Blok-Campeau syndrome）的6岁女童，于2025年3月24日在上海交通大学医学院附属新华医院接受实验性脑部碱基编辑治疗。该项目负责人仇子龙团队当时宣称，这是全球首例脑靶向基因编辑治疗。
A clinical trial in China resulted in the death of its sole patient: a 6-year-old girl with a rare genetic mutation affecting her cognitive development. Her death has never been reported publicly, even though the medical team published its preclinical work in Nature earlier this… pic.twitter.com/3jciyILBtw
— Byron Wan (@Byron_Wan) July 26, 2026
然而，治疗三天后，女童开始发烧，并出现严重肾损伤；一周内因严重免疫反应引发血栓性微血管病，经抢救无效身亡。新华医院伦理委员会事后认定，女童死亡与此次基因编辑治疗“肯定相关”。她也是该项临床试验唯一的受试者，但这一死亡事件一年多来始终未对外公开。
《科学》披露，女童家属为参与试验共支付约86万美元（约582万元人民币），资金主要来自家庭积蓄及向亲友借款。其中约13万美元分批汇入负责实验的研究员杨侃个人账户。杨侃解释称，额外经费用于后续数据分析，女童去世后已将该笔款项退还。家属还表示，他们曾多次宴请项目负责人仇子龙，并赠送多部iPhone、一台iPad及一箱茅台酒。
更具争议的是，2026年2月，仇子龙团队联合复旦大学及新华医院研究人员在国际期刊《自然》（Nature）发表有关基因编辑技术的小鼠研究论文，但文中既未提及此前的人体试验，也未披露女童死亡事件。论文最终版本还删除了女童一家相关基因数据，以及致谢中感谢其“参与和支持”的内容。
《科学》指出，多位遗传学、病毒学及生物伦理学专家认为，研究团队可能淡化了试验风险，忽视动物实验中已经出现的安全警示，并在成功可能性有限的情况下仍推进人体试验。他们呼吁全面审查相关论文的数据、图片及资金来源，认为部分问题甚至可能达到撤稿标准。
《自然》杂志则表示，在论文审稿期间并未获悉患者死亡事件及医院受罚情况，若相关信息当时已披露，将会影响编辑评估与发表决定。
事实上，女童家属在论文发表后已向上海交通大学医学院投诉，要求调查并撤回论文。
据报道，2025年9月，上海有关部门曾因医院未妥善监管该试验、未按规定登记商业资助信息，对新华医院处以约2.4万元人民币罚款。
不过，报道表示，根据官方文件和女童父母提供的材料，医院是依据一项无需国家监管机构批准的规定允许仇子龙进行试验性治疗，研究负责人仇子龙未受到任何公开处罚。
报道引述美国德州大学西南医学中心、从事基因治疗研究的史蒂文•格雷（Steven Gray）的意见：「这项试验本来就不应该进行。」
在《科学》期刊发布的调查报告后三天，7月26日，上海交通大学医学院发表声明称，已成立专项工作组，对事件展开全面调查，并强调一贯重视科研诚信和科研伦理，坚决反对违反科研规范的医学研究，将依据调查结果严肃处理相关责任人。上海市杨浦区卫生健康委员会随后也证实，相关部门已介入跟进。
有律师指出，若调查证实此次临床试验存在伦理审查不足、知情同意不充分等问题，相关责任主体不仅可能承担行政、民事责任，情节严重者还可能涉及刑事责任。
在中国民众常用的社交平台微博和抖音上，不少网民讨论「为什么敢在人身上做基因编辑」上。有网民指出，为什么实验已经在四只灵长类动物身上显示有风险、却依然被放在人类身上实行了、甚至向家属收费了？
一则微博留言称：「毒理报告已经有明显的肝脏损伤风险还要继续诱骗家长，这没人性的疯子啊。」
这起事件也引发国际媒体广泛关注。法国媒体BFMTV指出，继2018年贺建奎“基因编辑婴儿”事件后，此次女童死亡事件再次重创中国生物医学研究的国际信誉，也再次暴露中国在推动尖端基因编辑技术过程中，科研伦理与监管机制所面临的重大挑战。
2018年，中国科学家贺建奎宣布一对经基因编辑的双胞胎女婴诞生，引起全球科学界及中国社会广泛争议。中国官方其后对事件作出严厉批评，贺建奎因非法行医罪被判有期徒刑三年。
