多发性硬化症

剑桥大学的科学家们最近在一项开创性的研究中发现，通过向大脑注射神经干细胞，可以减缓多发性硬化症（MS）的发展。这项试验招募了15名患有明显症状的继发性多发性硬化症患者，标志著首次在人体上尝试这种治疗方法。 这些干细胞在实验室培养，它们来源于流产胎儿大脑的神经干细胞，这是可以转变为任何所需组织的多功能细胞，通过头骨插管方式注入患者体内。所有15名患者接受的干细胞均为同一捐献者的克隆细胞。 全球约有两百万人患有多发性硬化症，尽管有药物可以减轻症状的严重程度，但约三分之二的患者在30年内会发展到更加衰弱的继发性阶段。多发性硬化症是由免疫系统功能失调引起的，导致白细胞攻击大脑组织而非病原体。例如，一种名为小胶质细胞的特化巨噬细胞在多发性硬化症患者中会攻击神经细胞，导致炎症。此疾病还会损害神经周围的绝缘层（髓鞘），影响信号在大脑和身体其他部位的正常传输。 ALS渐冻人症试验项目，也使用了同一捐献者提供的干细胞，由同一剑桥小组负责。ALS的进展模式与多发性硬化症相似但更具侵袭性，预计将有大约40名患者在今年年底前参加试验。 该研究的合著者、剑桥大学再生神经免疫学教授斯蒂法诺-普鲁奇诺（Stefano Pluchino）教授说，干细胞疗法将来可以治疗渐冻人症和多发性硬化症。义大利监管机构AIFA已批准对MS进行二期临床试验。 干细胞疗法的作用在于通过重置免疫系统，调整白细胞使其停止攻击神经。普鲁奇诺教授表示：“我们的研究显示，注射的细胞能在大脑中存活并整合，其中一些能分化成脑细胞，而另一些则保持干细胞状态。”他还补充说，注射的细胞能对抗与慢性多发性硬化症有关的炎症，既能杀死炎症性白细胞，又能将有害的小胶质细胞和巨噬细胞转变为有益的细胞（例如，促进组织愈合和潜在的再髓鞘化）。 未来的研究可能会探索如何修复和重新生长受损的神经，从而为多发性硬化症患者提供真正的治愈和改善，但这一目标的可行性仍有待进一步研究。即将进行的第二阶段试验将揭示干细胞如何稳定多发性硬化症患者神经系统的恶化以及康复的可能性。 米兰比可卡大学（University of Milano-Bicocca）的项目共同负责人安杰洛-维斯科维（Angelo Vescovi）教授表示，将脑干细胞的发现转化为这一实验性治疗方法花费了近三十年的时间，并认为这项研究将为这一领域的研究增添助力，并为即将到来的更广泛的疗效研究铺平道路。 多发性硬化症协会研究通讯经理凯特琳-阿斯特伯里（Caitlin Astbury）指出：“这些结果显示，将特殊干细胞注射到大脑中是安全的，继发性进行性多发性硬化症患者也能很好地耐受。这是一项非常小型的早期研究，我们需要进一步的临床试验，以确定这种治疗方法是否对病情有益。但这是朝著治疗某些多发性硬化症患者的新方法迈出的令人鼓舞的一步。” 这项研究发表在《细胞干细胞》杂志上。